類器官作為一個新興的技術，在科學研究領域潛力巨大，包括發育生物學、疾病病理學、細胞生物學、再生機制、精準醫療以及藥物毒性和藥效試驗。類器官培養使研究人體發育提供了不受倫理限制的平臺，為藥物篩選提供了新的平臺，也是對現有2D培養方法和動物模型系統的高信息量的互補 。此外，類器官為獲取更接近自然人體發育細胞用于細胞治療成為可能。

通過類器官繁殖的干細胞群取代受損或者患病的組織，類器官提供自體和同種異體細胞療法的可行性，未來這一技術在再生醫學領域也擁有巨大的潛力。使用這項技術，采用CRISPR/Cas9能夠糾正體外遺傳異常并能夠將健康的轉基因細胞再次回輸入患者體內，并在后期整合入組織內。在精準醫學應用中，患者衍生的類器官也被證明為有價值的診斷工具。在進行治療之前，采用從患者樣本來源的類器官篩查患者體外藥物反應，旨在為癌癥和囊胞性纖維癥患者的護理提供指導并預測治療結果。隨著類器官培養系統以及其實驗開發技術的不斷發展，類器官應用到了各大研究領域。

1、通過類器官對發育和疾病進行建模

研究人員可以通過類器官來模擬人類發育和疾病，因為類器官是從人類干細胞或成年細胞產生的誘導性多能干細胞生長而來的，它們的成分和結構也與原發組織相似，并且易于操作和冷凍保存。這意味著類器官可以用于研究源自干細胞的人體組織且難以通過動物模型模擬的人類疾病分析，研究人員僅需少量的起始物質即可培養類器官。

因其與對應的器官擁有類似的空間組織、保持一些關鍵特性并能夠重現部分生理功能，而被認為是檢測人類生物學和疾病方面的新模型。相較于細胞系、基因工程鼠和人源化異種移植鼠（patient-derived xenografts, PDX）這些傳統的研究模型，類器官模型（鼠源類器官mouse-derived organoids, MDO和人源類器官patient-derived organoids, PDO）不但能夠取自正常組織和組織癌變過程中各個階段的腫瘤組織，而且其培養體系簡單易操作，時間和金錢成本較低，且具有較高效率，因而得到廣大研究人員的親賴，被Nature Methods評為2017年生命科學領域年度技術。

2、干細胞類器官工程

干細胞生物工程技術的進步提高了控制細胞類型，組織和相互作用的能力，而類器官工程正需要通過直接修飾干細胞或控制微環境來操縱每個結構層。現在，科學家已經開發了更精確的合成環境，通過用信號蛋白修飾基質的生物惰性區域，可以更好地控制干細胞的活性。類器官工程技術對于一些體內環境成分復雜、需要精確建模的發育研究特別有用。

3、類器官與精準醫療

類器官技術正在成為個體化治療的工具，運用類器官技術進行個體化治療是指，通過體外對類器官進行藥物篩選和基因型分析，制定適合這個個體的治療藥物和方法。截至到目前，不同腫瘤PDOs對傳統和正在研發的藥物所產生的反應是各種各樣的。對目前有限的資源研究發現，大部分PDOs所展現的治療反應和相對應的病人剛開始對治療的反應是一致的。PDOs也可以用于針對被動或獲得性耐受開發新的藥物。更重要的是，PDOs對具有細胞毒性的藥物敏感性較強，因而可以更好的預測病人使用后的臨床反應。接下來，研究人員對大量個體PDOs的藥物反應數據進行整合分析，找出共同特征，進而對一類相似病人進行生物標記物開發研究。

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